Badania kliniczne szczepionek – jak przebiegają? Jak bada się ich skuteczność?

W ostatnich latach wokół szczepionek i procedury szczepień narosło wiele niekorzystnych mitów, począwszy od tego, że odpowiednia higiena daje podobny poziom ochrony, aż po przypuszczenie, że poddanie dziecku szczepionki może wywołać u niego autyzm. Oczywiście w większości podobnych stwierdzeń nie ma zbyt wiele prawdy, a ich jedyną funkcją społeczną jest wywołanie niepokoju i sprawienie, że tabloidy będą miały o czym pisać. Tymczasem szczepionki stanowią potężną broń w walce z patogenami, a ich obecność jest dla nas wręcz niezastąpiona. Co sprawia, że te substancje wykazują tak dużą skuteczność? Ich skład jest stale badany i udoskonalany, tak aby przyjmowanie szczepień nie tylko wzmacniało naszą odporność, lecz także było stuprocentowo bezpieczne. Aby to ocenić, każdorazowo przeprowadza się badania kliniczne szczepionek.

Czym są szczepionki?

Szczepionka to produkt leczniczy szczególnego rodzaju. Stanowi preparat biologiczny zawierający antygen, którego zadaniem jest stymulowanie układu immunologicznego do wytwarzania przeciwciał. W ten sposób szczepionka powoduje, że organizm nabiera odporności na dany patogen (wirus, bakterię) lub grupę drobnoustrojów. Zawarte w szczepionkach antygeny mogą mieć jedną z następujących form:

• żywe, lecz osłabione drobnoustroje,
• martwe (inaktywowane) drobnoustroje,
• rozbite drobnoustroje lub ich fragmenty,
• oczyszczone białka, 
• oczyszczone polisacharydy,
• produkty metabolizmu bakterii (toksyny).

Czy szczepienia zapewniają nam podobną odporność, jak przechorowanie infekcji? Oczywiście tak. Nie ma jednak podstaw, by sądzić, że przebycie danej choroby jest „lepszym” pod jakimkolwiek względem rozwiązaniem. Przeciwnie – zaszczepienie się na grypę czy ospę przynosi szereg korzyści, o których przeciwnicy tego typu profilaktyki często zapominają. Przede wszystkim, nie chorując, nie narażamy się na tymczasowe wyłączenie z codziennego życia: absencję w pracy czy szkole i związane z tym dalsze konsekwencje. Po drugie, rozwój infekcji w organizmie może prowadzić do groźnych powikłań, których ryzyko nie pojawia się w przypadku nabywania odporności drogą przyjęcia szczepienia. Warto również zauważyć, że szczepienie kobiet ciężarnych przynosi szczególne korzyści dla noworodków. Nie istnieje na przykład szczepionka na grypę, którą można podawać dziecku przed ukończeniem 6. miesiąca życia, natomiast odporność na tę chorobę nabyta w okresie płodowym utrzymuje się jeszcze wiele miesięcy po porodzie.

Czym są badania kliniczne i jak przebiegają badania kliniczne szczepionek oraz leków?

Celem badania klinicznego szczepionki lub leku jest ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa użytkowania tej nowo powstałej substancji. Proces jest żmudny i długotrwały, ponieważ wyrób medyczny, którego skuteczność i bezpieczeństwo przyjmowania nie zostały stuprocentowo potwierdzone, nie może zostać wprowadzona na rynek farmaceutyczny. Wszystkie badania kliniczne szczepionek i leków są regulowane przez międzynarodowe zasady etyczne i miejscowe regulacje prawne. Naukowcy podejmujący się takiej pracy są zobowiązani do zachowania określonego standardu projektowania, prowadzenia, monitorowania i audytowania badań, a także gromadzenia i analizy danych oraz formułowania wyników badań klinicznych szczepionek i leków. Przeprowadzona procedura musi dawać stuprocentową gwarancję, że zgromadzone dane i ogłoszone wyniki są dokładne i wiarygodne. Co więcej, zarówno w przebiegu, jak i po zakończeniu fazy testów klinicznych, ochronie podlegają prawa, zdrowie i poufność danych należących do uczestników badania.

Przygotowując lek do wprowadzenia na rynek farmaceutyczny, należy przeprowadzić szereg badań przedklinicznych na modelach komórkowych i zwierzęcych. Samo badanie kliniczne leków składa się natomiast z 4 faz, których łączny czas trwania może wynosić nawet kilka lat. Faza pierwsza to wstępna ocena bezpieczeństwa i właściwości farmakologicznych danej substancji. Faza druga obejmuje badania nad określeniem dawki leku oraz wstępną analizę jego skuteczności. Faza trzecia (i zarazem najdłuższa) służy potwierdzeniu skuteczności i bezpieczeństwa danej substancji. Fazę czwartą przeprowadza się natomiast już po zarejestrowaniu danego leku. Jej celem jest potwierdzenie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa jego użytkowania.

W przypadku badań klinicznych szczepionek procedura jest bardzo zbliżona, jednak nieco się różni. Pierwsze testy tak samo są przeprowadzane w warunkach laboratoryjnych i nie uczestniczą w nich ludzie. Na etapie właściwych badań klinicznych szczepionki nie oddziela się jednak zazwyczaj fazy oceny bezpieczeństwa od fazy oceny skuteczności danej substancji. W celu wykazania, że szczepionka jest skuteczna, analizuje się krew osób badanych pod kątem wystąpienia odpowiedzi immunologicznej na jej podanie. Jeżeli we krwi obserwowane są swoiste przeciwciała, które neutralizują określony patogen, można wstępnie potwierdzić, że szczepionka działa zgodnie z założeniami. Takie informacje pojawiają się w raporcie z każdej fazy badania klinicznego szczepionki, a poszczególne fazy różnią się zwykle przede wszystkim liczebnością grupy badanych pacjentów.

Przyczyną różnic w badaniach klinicznych szczepionek i leków jest fakt, że szczepionka jest przeznaczona dla pacjentów zdrowych i podaje się ją w celu zbudowania odporności. Leki natomiast są podawane osobom, które już wykazują symptomy choroby, co oznacza, że ich układ immunologiczny nie był w stanie powstrzymać rozwoju schorzenia. 

Badania kliniczne szczepionek w Polsce

Każde badanie kliniczne szczepionek oraz leków w Polsce może zostać rozpoczęte dopiero po uzyskaniu pisemnego zezwolenia wydanego przez dwa organy: Niezależną Komisję Bioetyczną oraz  Ministerstwo Zdrowia. Minister Zdrowia podpisuje natomiast zgodę dopiero po uzyskaniu pozytywnej opinii Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Wszystkie informacje na temat danego badania klinicznego szczepionki albo leku można sprawdzić w Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych.

Od 1996 r. w Polsce funkcjonuje także system monitorowania niepożądanych odczynów poszczepiennych (NOP). Rejestr zgłoszeń wystąpienia tego typu efektów ubocznych na terenie danego powiatu lub województwa prowadzi Państwowa Inspekcja Sanitarna. Podobna ewidencja jest również prowadzona przez Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego – Państwowy Zakład Higieny (NZIP – PZH).

Badania kliniczne szczepionek i leków stanowią jeden z kluczowych czynników rozwoju medycyny. Centrum Medyczne Synexus zatrudnia lekarzy i naukowców specjalizujących się w wykonywaniu badań klinicznych, a także w przeprowadzaniu programów kontrolnych. Oferujemy również bezpłatne konsultacje lekarskie dla pacjentów cierpiących na choroby przewlekłe. 

lek. Michał Dąbrowski